עבור פרויקט ייצור גדל כמותי של תאי אסטרוציטים (AstroRx), לקראת ניסוי קליני שני בבני אדם (Phase IIa) לטיפול במחלת ה-ALS
נס ציונה, 12 בדצמבר 2021 - קדימהסטם (ת"א: KDST), חברת ביוטכנולוגיה בשלבי פיתוח קליני, המפתחת טיפולים בתחום הרפואה הרגנרטיבית לטיפול במחלות שונות, תוך התמקדות נוכחית במחלות נוירודגנרטיביות כגון ALS וכן במחלת הסוכרת תלויית אינסולין, מודיעה היום על אישור לקבלת מענק בסך כולל של כ- 1.6 מיליון ש"ח (מתוך מסגרת תקציב מאושר של 4 מיליון ₪) מהרשות הישראלית לחדשנות לצורך שיפור תהליכי ייצור המוצר התאי שלה לטיפול במחלת ה-ALS, לקראת ניסוי קליני שני בבני אדם (Phase IIa) לטיפול במחלת ה-ALS. המענק יאפשר לחברה לגמלן את תהליך הייצור ובכך לייצר את מוצר המדף התאי (AstroRx) בכמויות גדולות הנדרשות לביצוע הפאזה הקלינית המתקדמת ויתנו מענה לשלב מסחור המוצר.
שיר קליין-לביא - עוזרת מחקר קדימהסטם
החברה משלימה את ההכנות הנדרשות להגשת IND לקראת ניסויי קליני פאזה A2 תחת ה-FDA האמריקאי אותו החברה מתכוונת להגיש בסוף שנת 2022. פיתוח יכולות ייצור גדל כמותי הן של תאי הגזע העובריים המשמשים כחומר המוצא ליצירת אסטרוציטים והן של מוצר המדף התאים (האסטרוציטים עצמם), בביוראקטורים ובכלים גדולים וכן ההקפאה של האסטרוציטים כ"מוצר מדף קפוא", הן בעלות ערך רב מבחינת יכולות החברה לספק את הטיפול התאי למאות אלפי חולי ALS בכל מקום בעולם באיכות הקלינית הנדרשת.
חברת קדימהסטם כבר השלימה ניסוי קליני (ClinicalTrials.gov Identifier: NCT03482050) Phase I/IIa ראשון מסוגו בעולם, בו הוזרקו תאי התמך של מערכת העצבים המרכזית (AstroRx) שמיוצרים בחברה לתוך נוזל חוט השידרה (בהליך סטנדרטי של ניקור מותני ב 10 חולי ALS בשני מינונים, 100 מיליון ו- 250 מיליון תאים )5 חולים בכל מינון)(. תוצאות הניסוי הדגימו פרופיל בטיחות גבוהה בשני המינונים שנבחנו, לא דווחו תוצאות לוואי חמורות הקשורות לטיפול ולא נמצאו תופעות לוואי המגבילות את מינון הטיפול. על מנת לזהות האטה בקצב התקדמות המחלה לאחר הטיפול, בוצעה אנליזה המשווה בין קצב התדרדרות המחלה על פי מדד ה – ALSFRS-R בתקופת המעקב שלפני מתן הטיפול לבין תקופת המעקב שלאחר מתן הטיפול. בשני המינונים נמצא כי קצב התקדמות המחלה הואט באופן משמעותי במהלך 3 החודשים שלאחר ההזרקה. לאור תוצאות ניסוי אלו, בכוונת החברה לבחון מינונים חוזרים של מוצר המדף התאי (AstroRx) כל 3 חודשים, על מנת להאריך את האפקט התראפויטי בניסוי הקליני הקרוב.
אסף שילוני, מנכ"ל קדימהסטם, מסר: "מענק זה מהווה הבעת אמון חשובה מצד הרשות הישראלית לחדשנות בחברה עצמה ובפוטנציאל של הפלטפורמה הקלינית הייחודית שלה לספק למיליוני חולים ברחבי העולם טיפולים פורצי דרך ומצילי חיים למחלת ה- ALS ואף למחלות נוירודגנרטיביות נוספות. קדימהסטם נמצאת כיום באחת התקופות המשמעותיות בחיי החברה, בעיצומה של עבודה רבה לקראת ניסוי קליני שני בבני אדם - Phase IIa - במחלת ה-ALS, הכולל השתלתם של תאים שפותחו ע"י החברה לחולים במחלה חשוכת מרפא זו ועבודת ההכנה שהחברה מתחילה לקראת הנפקה אפשרית בוול סטריט. מענק זה מקנה לנו משאבים נחוצים לקידום התוכניות לייצור גדל כמותי של מוצר הדגל של החברה -AstroRx®.
פרופ' מישל רבל, המדען הראשי של קדימהסטם, ציין: "אנו מודים לרשות לחדשנות על התמיכה בחברה, זהו ציון דרך חשוב בחיי החברה של המעבר שהחברה מבצעת ממחקר ופיתוח לשלב ייצור מסחרי של המוצר התאי הנדרש לטיפול בחולים. מעבר זה יגדיל את יכולות החברה ועשוי לתרום רבות למשק הישראלי".
אודות קדימהסטם
קדימהסטם הינה חברת ביוטכנולוגיה בשלבי פיתוח קליני, המפתחת טיפולים בתחום הרפואה הרגנרטיבית לטיפול במחלות שונות, תוך התמקדות נוכחית במחלות נוירודגנרטיביות כגון ALS וכן במחלת הסוכרת תלויית אינסולין. קדימהסטם הוקמה על בסיס טכנולוגיות מוגנות פטנטים, שפותחו בקבוצת המחקר של פרופ' מישל רבל במכון ויצמן למדע. בהתבסס על פלטפורמה ייחודית זו, קדימהסטם מפתחת טכנולוגיית רפואה רגנרטיבית, שמטרתה לתקן ולהחליף תאים, רקמות ואיברים פגועים על ידי שימוש בתאים בעלי תפקוד תקין, שהתמיינו מתאי גזע עובריים. מוצר הדגל של החברה ®AstroRx השלים ניסוי קליני שלב I/IIa המתמקד בהשתלת תאי מוח בריאים התומכים בשרידות תאי עצב מוטונוירונים, כטיפול תאי למחלת ה- ALS, חשוכת המרפא. מוצר נוסף של החברה נמצא בניסויים פרה-קליניים ומתמקד בהשתלת תאי לבלב מפרישי אינסולין לטיפול בסוכרת תלוית אינסולין. החברה שנוסדה ב- 2009 על ידי פרופ' מישל רבל נסחרת בבורסה לניירות ערך בתל-אביב (ת"א:KDST). למידע נוסף https://www.kadimastem.com/.
אודות מסלול "מעבר מפיתוח לייצור"
זירת ייצור מתקדם ברשות החדשנות השיקה מסלול חדש "מעבר מפיתוח לייצור" במטרה להקים קווי יצור ומפעלים בישראל בטכנולוגיה מתקדמת. המסלול נועד לסייע לחברות הנמצאות בהיערכות לייצור, לצלוח את שלב המעבר מייצור מעבדתי לייצור המוני. מסלול זה מהווה קפיצת מדרגה עבור החברה בפיתוח תהליך ייצור למוצרים מתקדמים, ומאפשר תמיכה תקציבית, ליווי והסרת חסמים במעבר חברת סטארטאפ לשלב הייצור הסדרתי. עד היום נפתחו 3 קולות קוראים, ויותר מ- 1000 חברות נחשפו והביעו עניין במסלול. כ- 48 בקשות אושרו מתוך כ- 70 הגשות, בסך מענקים כולל של כ- 85 מיליון שקלים.
לפרטים נוספים מוזמנים לבקר באתר: https://innovationisrael.org.il/mfg/manufacturing-process או לפנות למייל: ronit.eshel@innovationisrael.org.il
Company Contacts:
Asaf Shiloni
CEO
Press Contact:
Marjie Hadad
General Manager
Must Have Communications
917-790-1178
marjie@mhc-pr.com