הניסוי יבחן את היכולת של הטיפול לעכב את קצב התקדמות המחלה על ידי מתן חוזר של התרופה מידי שלושה חודשים, במטרה להאריך ולשפר את איכות חייהם של החולים.
נס ציונה, פארק המדע, פברואר 2023, קדימהסטם, (TASE:KDST) חברת ביוטכנולוגיה המוכרת בתחום התרפיה התאית (Cell Therapy), הנמצאת בשלבי פיתוח קליני של מוצרים חדשניים לטיפול במחלות ALS וסוכרת, מודיעה על הגשתInvestigational New Drug (IND) לאישור ה- FDA עבור ניסוי קליני שלב 2a (Phase IIa) רב אתרי (Multi-site) בארה״ב בתרופת ה-AstroRx® לטיפול ב-ALS.
במסגרת הניסוי שלב IIa המתוכנן, ככל ותאושר הגשת ה-IND על ידי ה-FDA, בכוונת החברה לבחון מתן מינונים חוזרים של ®AstroRx מדי 3 חודשים, וזאת על מנת להאריך את האפקט התראפויטי שנצפה במסגרת הניסוי הקליני Phase I/IIa שביצעה החברה בעבר בחולי ALS בבית חולים הדסה בישראל בין השנים 2018-2020, בו הוזרקו התאים לתוך נוזל חוט השידרה בהליך סטנדרטי של ניקור מותני, בו הודגמו פרופיל בטיחות טוב תוך הצגת השפעה בעלת משמעות קלינית במיתון קצב התקדמות המחלה לתקופה בת 3 חודשים לאחר ההזרקה. תוצאות הניסוי הקליני נבחרו והתפרסמו בפברואר 2023 בכתב העת המדעי המוביל Journal of Translational Medicine.
AstroRx® מורכב מתאי אסטרוציטים (תאי התמך של מערכת העצבים) בריאים ומתפקדים, שעברו תהליך התמיינות שפותח בחברה מתאי גזע עובריים (human Embryonic Stem Cells - hESC). תפקיד האסטרוציטים הינו להגן על הנוירונים המוטוריים הנפגעים במחלה, דרך מספר מנגנוני פעולה. הטכנולוגיה של החברה מאפשרת הזרקה של תאי AstroRx® אל נוזל חוט השדרה של חולי ALS, במטרה לתמוך בתאים הפגועים של החולה ובכך להאט את קצב התדרדרות המחלה וכן לשפר את איכות ותוחלת החיים של המטופלים.
מייסד קדימהסטם והמדען הראשי, פרופ' מישל רבל
מייסד קדימהסטם והמדען הראשי, זוכה פרס ישראל פרופ' מישל רבל, אמר כי "הגשת ה-IND לאישור ה-FDA היא אבן דרך משמעותית. אנו נרגשים להגיע לנקודה זו. אנחנו מקווים שיתקבל אישור ה- FDA לתוכנית הניסוי ולתחילת הניסוי, בידיעה שהמדע של החברה מוצק, ומתוך רצון לסייע לחולי ה- ALS במהירות האפשרית".
מנכ"ל קדימהסטם, אסף שילוני, אמר "אני רוצה לברך את הצוות המדעי של החברה על הגשמת היעד המשמעותי של הגשת ה- IND ל- FDA. אני רוצה להודות לסמנכ"לית המחקר והפיתוח ד"ר מיכל יזרעאל, מנהלת הרגולציה ד"ר ורד מורד ומנהל הניסויים הקליניים ד"ר גיא סלוצקי, על המאמץ המיוחד וההגשה האיכותית ל-FDA. זהו הישג משמעותי שמביא תקווה לעתיד. בשנת 2022, קיבלנו פטנטים ברחבי העולם, כולל ממשרד הפטנטים האמריקאי, היפני והישראלי, לטכנולוגיית ריפוי התאים ל-ALS ומחלות נוירודגנרטיביות נוספות וכן פטנטים בתחום טיפול תאי לסוכרת. בנוסף, התקדמנו בדיונים עם שותפים פוטנציאליים במטרה לקדם את תוכניות ה-ALS והסוכרת".
יו"ר דירקטוריון החברה, רונן טויטו, אמר כי "בשנה האחרונה דיווחנו על תוכניותינו להגיש IND ל-FDA עם המוצר ®AstroRx לטיפול במחלת ה-ALS. הגשת ה- IND הייתה אבן דרך משמעותית לחברה ובכפוף לאישור ה-FDA מתכננים להתחיל את הניסוי הרב אתרי במטרה להביא לשוק את ®AstroRx בתקווה שהטיפול יביא לשיפור איכות חייהם של החולים במחלה קשה זו. בנוסף, אנחנו ממשיכים את היערכותנו לרישום מניות החברה בנאסד"ק בכפוף לתנאי השוק וזאת בכדי לחשוף את החברה לשוק האמריקאי וליכולות האנליזה המשמעותיות של בנקי ההשקעות הגדולים".
אודות קדימהסטם
קדימהסטם בע"מ (www.kadimastem.com) הינה חברה בשלבי פיתוח קליני של תרפיות תאיות (cell therapy), המפתחת ומייצרת מוצרי "מדף" תאיים המבוססים על הפלטפורמה הטכנולוגית של החברה לגידול והתמיינות של תאי גזע לכדי תאים פעילים באיכות קלינית. ®AstroRx, מוצר תכנית הפיתוח המתקדמת של החברה, הינו מוצר תאי המורכב מתאי אסטרוציטים לטיפול ב-ALS, שכבר נבדק בחולים בניסוי קליני ראשון, ועתיד להתחיל ניסוי קליני שלב 2a בארה״ב. וכן IsletRx מוצר תאי המורכב מתאי לבלב פעילים המיוצרים מתאי גזע, שנמצא יעיל ובטוח לטיפול בסוכרת תלוית אינסולין, ונמצא בתהליך פרה-קליני מתקדם.
קדימהסטם נוסדה על ידי פרופ' מישל רבל, המדען הראשי של החברה ופרופסור אמריטוס לגנטיקה מולקולרית במכון וייצמן. פרופ' רבל זכה בפרס ישראל עבור ההמצאה והפיתוח של Rebif, התרופה המקובלת לטרשת נפוצה הנמכרת ברחבי העולם. קדימהסטם נסחרת בבורסה בתל אביב (ת"א:KDST).
לפרטים נוספים ו\או פגישה עם הנהלת החברה: ליאור גוטליב, lior@gotlive-ir.co.il, 050-9200194