המאמר שהתפרסם בגיליון האחרון, עבר סקר עמיתים בלתי תלוי ומציג את שלב I/IIa בניסוי שביצעה החברה בישראל, לבדיקת בטיחות, סבילות והשפעה של המוצר התאי - AstroRx® בחולים הסובלים מ-ALS
חברת קדימהסטם (ת"א:KDST), חברה מוכרת בתחום התרפיה התאית, הנמצאת בשלבי פיתוח קליני של מוצרים חדשניים לטיפול במחלות ALS וסוכרת, מדווחת על הישג בזירה המדעית:
כתב העת המדעי היוקרתיMedicine Journal of Translational פרסם בגיליון האחרון את תוצאות הבטיחות והיעילות של מוצר התרפיה התאית, ה-AstroRx®, בניסוי קליני שלב I/IIa ב-10 חולי ALS,ראשון מסוגו בעולם, שביצעה קדימהסטם בישראל בין השנים 2018-2020. קישור למאמר.
המאמר מפרט את ההישג החשוב אליו הגיעה החברה בסיום הניסוי הקליני פאזה I/IIaובהשגת יעדי הבטיחות של המוצר התאי, תוך הצגת השפעה בעלת משמעות קלינית, במיתון קצב התקדמות המחלה לתקופה בת 3 חודשים לאחר ההזרקה. מטרת הניסוי הקליני פאזה I/IIa הייתה להעריך את הבטיחות, הסבילות, והאפקט הרפואי של זריקת AstroRx® לנוזל חוט השדרה בחולי ALS.
ד"ר מיכל יזרעאל, סמנכ"לית המחקר והפיתוח של קדימהסטם
במסגרת הניסוי הקליני פאזה I/IIa, חמישה חולים קיבלו זריקה של תאי AstroRx®במינון חד פעמי של 100x106 תאים וחמישה חולים נוספים קיבלו מינון של 250x106תאים. בתום תקופת מעקב בת 6 חודשים לאחר קבלת הטיפול, לא דווחו תופעות לוואי חמורות (SAE) הקשורות לטיפול או תופעות לוואי המגבילות את מינון הטיפול במוצר התאיAstroRx® דבר המצביע על פרופיל בטיחות טוב בשתי קבוצות הניסוי.
ניתוח יעילות הטיפול לאורך תקופת המעקב הראה השפעה בעלת משמעות קלינית במדד קצב שינוי סולם הדירוג הקליני הפונקציונלי של חולי ה-ALS (ALFSR-R) להזרקת התאים שנשמרה למשך שלושת החודשים הראשונים לאחר ההזרקה, בשתי קבוצות הניסוי, השפעה זו נעלמה לאחר 3 חודשים. עוד הראה הניסוי כי הזרקה חד פעמית של תאי AstroRx® בחולי ALS היא בטוחה וסבילה ובעלת פוטנציאל לאפקט קליני. לאור תוצאות הניסוי הקליני פאזה I/IIa, בכוונת החברה לבחון מינונים חוזרים (הזרקות חוזרות) של הטיפול התאי ב- AstroRx® , כל שלושה חודשים, במטרה להאריך את האפקט התראפויטי שנצפה. הניסוי הקליני (Phase IIa ),מתוכנן להתבצע במספר אתרים בארה"ב עם מוצר המדף (הקפוא) אותו פיתחה החברה וזאת לאחר קבלת אישור IND מה-FDA, ככל ויתקבל.
תאי אסטרוציטים לא מתפקדים הם אחד מהגורמים הפתולוגיים ל-ALS (ומחלות נוירודגנרטיביות נוספות) כאשר התאים לא מצליחים לתמוך בהישרדות הנוירונים המוטוריים המפעילים שרירים (שמותם גורם לפתולוגיה של מחלת ה-ALS). הזרקה של תאי אסטרוציטים בריאים בחולי ALS עשויה לפצות על אסטרוציטים לא מתפקדים ולתמוך בהישרדות הנוירונים המוטוריים. המוצר התאי של קדימהסטם, ה-AstroRx®, הינו מוצר המבוסס על תאים אלוגניים (תאים שמקורם לא בחולה עצמו) המורכב מאסטרוציטים אנושיים בריאים ומתפקדים שמקורם בתאי גזע עובריים.
"תוצאות אלה תומכות בצורך בניסוי קליני רנדומלי נוסף עם מתן לפרקים של ה-AstroRx בחולים עם ALS, במטרה להאריך את האפקט הקליני שנצפה במתן של זריקה בודדת", אמר ד"ר מארק גוטקין, ראש מרפאת ה-ALS במחלקת הנוירולוגיה בבית החולים הדסה, ירושלים, והחוקר הראשי בניסוי.
ד"ר מיכל יזרעאל, סמנכ"לית המחקר והפיתוח של קדימהסטם, ציינה כי "אנו רוצים להודות לצוות המקצועי של בית החולים הדסה, לחולים ולמשפחותיהם על תרומתם. אלו פירות של עבודה קשה של הצוות המסור של קדימהסטם. אנו נרגשים להתקדם לקראת הניסוי הקליני המתוכנן הבא עם מוצר המדף של תאי ה- AstroRx® אותו פיתחה החברה, שייבדק על ידי מתן חוזר של זריקות AstroRx® כל שלושה חודשים".
אודות קדימהסטם
קדימהסטם היא חברה בשלבי פיתוח קליני של תרפיות תאיות Cell Therapy, המפתחת ומייצרת מוצרי "מדף" תאיים המבוססים על הפלטפורמה הטכנולוגית של החברה לגידול והתמיינות של תאי גזע עובריים לכדי תאים פעילים באיכות קלינית. AstroRx®, תכנית הפיתוח המובילה של החברה, הוא מוצר תאי המורכב מתאי אסטרוציטים לטיפול ב-ALS. בנוסף, החברה עורכת ניסויים פרה-קליניים ב – IsletRx ,מוצר תאי המורכב מתאי לבלב פעילים לטיפול בסוכרת תלוית אינסולין, בהם הוא נמצא במחקר פרה קליני, כיעיל ובטוח לשימוש. קדימהסטם נוסדה על ידי פרופ' מישל רבל, המדען הראשי של החברה ופרופסור אמריטוס לגנטיקה מולקולרית במכון וייצמן. פרופ' רבל זכה בפרס ישראל עבור ההמצאה והפיתוח של Rebif ,התרופה המקובלת לטרשת נפוצה הנמכרת ברחבי העולם.
לפרטים נוספים ו\או פגישה עם הנהלת החברה: lior@gotlive-ir.co.il, 050-9200194