הצלחה לחברת קדימהסטם בניסוי פרה-קליני ראשון לטיפול במחלת ניוון שרירים סופנית

בהזרקת תאי התמך של המח המיוצרים בחברה, למערכת העצבים המרכזית בעכברי מודל למחלת ה-ALS , העכברים שהוזרקו בתאים שרדו זמן ממושך יותר בהשוואה לעכברים שלא הוזרקו וחל שיפור מובהק בתפקודם המוטורי של העכברים המטופלים

נס ציונה, פארק המדע, 18 ביוני 2014, חברת הביוטכנולוגיה הישראלית קדימהסטם (TASE: KDST) מדווחת על הצלחה בניסוי פרה-קליני לטיפול במחלת ניוון שרירים סופנית (ALS).

מחלת ה-ALS הינה המחלה הקשה ביותר מקבוצת המחלות הניווניות הפוגעות בתאי העצב המוטוריים, תאים אשר שולטים במרבית שרירי הגוף. הרס תאי העצב הללו גורם לשיתוקם המלא של השרירים הנשלטים על-ידם. המחלה הינה חשוכת מרפא וללא טיפול תרופתי משמעותי כיום. בשנים האחרונות מתחזקות העדויות המדעיות לכך שבחולי ALS נפגעת היכולת של תאי התמך (אסטרוציטים) במערכת העצבים המרכזית לשמור על סביבת גידול התומכת בקיום תאי העצב המוטוריים. הזרקה של תאי תמך בריאים ומתפקדים למערכת העצבים של חולים עשויה לספק תמיכה מערכתית לתאי העצב המוטוריים הפגועים ובכך להאט את התקדמות המחלה ולשפר את איכות ותוחלת חיי החולים.

הטכנולוגיה הייחודית של קדימהסטם מאפשרת לייצר את תאי התמך אשר ישמשו לטיפול בחולים כמוצר מדף לאוכלוסיות גדולות של חולים. לחברה משפחות של פטנטים ובקשות פטנטים המגנות על הטכנולוגיה לייצור תאים אלו מתאי גזע.

במסגרת הניסוי, נבדקה יעילות הזרקת תאי התמך (אסטרוציטים) הייחודיים לחברה, לנוזל חוט השדרה של עכברי מודל למחלת ה-ALS בבני אדם, מודל זה הינו בעל משמעות רבה בניבוי פעילות הטיפול בבני אדם.

תוצאות הניסוי הראו מגמת שיפור בתוחלת חיי העכברים אשר הוזרקו בתאים. בנוסף להארכת חיי העכברים, חל שיפור מובהק בתפקודם המוטורי (השרירי) של העכברים המטופלים בהשוואה לעכברים שלא טופלו. יעילות הטיפול באה לידי ביטוי גם במדדים נוספים המצביעים על עיכוב בזמן התפרצות המחלה. הזרקה לנוזל חוט השדרה הינו הליך סטנדרטי אשר נעשה באופן שגרתי בבתי חולים ברחבי העולם. החברה מצאה כי ההזרקה לנוזל חוט השדרה מאפשרת את פיזור התאים לאורך מערכת העצבים המרכזית ובכך ביססה את שיטת החדרת התאים בטיפול העתידי בחולים.

לאור התוצאות החיוביות של הניסוי הפרה-קליני מתכוונת קדימהסטם לנהל שיחות מקדימות (Pre-IND) עם רשויות רגולטוריות כגון ה-FDA האמריקאי, לסלילת הדרך הרגולטורית לביצוע הניסויים הקליניים.

יוסי בן יוסף, מנכ"ל החברה ציין "החברה מאד שבעת רצון מתוצאות המחקר הפרה-קליני המראה שלמוצר החברה יש יכולת רפואית במודל עכברי ל-ALS. בכוונתנו לתת עדיפות לפרויקט זה ולייצר דיאלוג עם ה-FDA ורשויות רגולטוריות אחרות על מנת לקדמו לקליניקה במהירות האפשרית. כמו כן, נאיץ את המגעים עם חברות תרופות גדולות וגורמים אחרים שיהוו שותפים אסטרטגיים המתאימים לקידום המוצר לקליניקה בהקדם".

פרופ' מישל רבל, המדען הראשי בחברה הוסיף: "אנו מאד מרוצים מתוצאות הניסוי המוכיחות את יעילות הטיפול התאי במודל של מחלת ה-ALS בעכברים. התוצאות המעודדות מאפשרות לנו להמשיך ולהתקדם בפיתוח הטיפול התאי המבוסס על שימוש בתאי תמך של המח, תאים הניתנים לייצור מתאי גזע פלוריפוטנטיים בתנאי גידול תעשייתיים בטכנולוגיה הייחודית של החברה".

פרופ' תמיר בן-חור, מנהל אגף רפואת המוח בבית החולים הדסה עין-כרם, מומחה עולמי במחלות נוירולוגיות המשמש כיועץ מדעי של החברה הוסיף: "התוצאות שהחברה מציגה הינן מרשימות וייחודיות בפרט כשמשווים אותן לתוצאות שדווחו עד כה בניסויים פרה-קליניים אחרים. הנתונים בניסוי מוכיחים שלתאים שהושתלו בעכברי ה-ALS יש אפקט טיפולי הגורם להאטה בהתקדמות המחלה. כמובן נדרשת עוד עבודת פיתוח לפני השלב של ניסוי קליני".